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基因編輯新療法或能治愈危險炎癥

發(fā)布時(shí)間：2024-2-5來(lái)源：青島市科技局點(diǎn)擊：返回列表

  

一種新療法切割了激肽釋放酶的基因。

圖片來(lái)源：英國《新科學(xué)家》雜志
 
　　科技日報訊 （記者劉霞）英國劍橋大學(xué)科學(xué)家進(jìn)行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見(jiàn)炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關(guān)研究論文2月1日發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。
 
　　遺傳性血管性水腫會(huì )導致人體組織突然出現腫脹，對面部或喉嚨等部位有影響。其癥狀類(lèi)似于過(guò)敏反應，但無(wú)法用抗過(guò)敏藥物治療?；颊甙l(fā)病時(shí)會(huì )極度痛苦，如果喉嚨堵塞，還可能導致窒息。
 
　　在最新試驗中，10名病患接受了體內給藥的新型基因療法。結果顯示，治療后的6個(gè)月，他們的腫脹發(fā)作次數下降了95%。之后的6個(gè)月到一年的時(shí)間里，9人沒(méi)有再出現腫脹發(fā)作。
 
　　研究團隊表示，現有治療遺傳性血管性水腫的藥物，是通過(guò)阻斷肝臟產(chǎn)生的一種與炎癥有關(guān)的蛋白質(zhì)激肽釋放酶而發(fā)揮作用。新療法則通過(guò)包裹在脂質(zhì)納米顆粒內的遺傳物質(zhì)來(lái)切割激肽釋放酶基因，肝細胞會(huì )吸收這些脂質(zhì)納米顆粒來(lái)發(fā)揮作用。
 
　　迄今為止，大多數基于CRISPR的基因療法都是在實(shí)驗室中進(jìn)行的“體外”編輯，即先將細胞從人體中取出，進(jìn)行編輯后再注入體內，這是一個(gè)復雜且漫長(cháng)的過(guò)程。而新基因療法則采用直接給藥的方式完成治療?；颊咧恍璺靡淮?，就能獲得如此好的療效，這一點(diǎn)非常吸引人。

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